FDA potvrdila první studii úpravy genu CRISPR u lidských pacientů

Jako celostátní premiéra dala Food and Drug Administration společnosti Intellia Therapeutics povolení k zahájení testování léku, který využívá úpravy genu CRISPR in vivo. V biologii  in vivo  znamená v organismu, spíše než v něčem jako Petriho misce, a nabídka společnosti Intellia je vůbec poprvé, kdy FDA schválila takové testování. Jejich lék by zabránil záchvatům otoků u lidí s genetickým onemocněním nazývaným hereditární angioedém.

Léčba a léky, které využívají CRISPR, se obvykle odehrávají mimo tělo. Buňky nebo tkáně jsou odstraněny a změněny ex vivo před tím, než jsou znovu zavedeny do pacienta. V případě Intelliina léku si upravená média najdou svou vlastní cestu do jater, než aby tam byla vpichována.

Výhody jsou údajně obrovské, pokud by se prokázalo, že takový lék dobře funguje – nedostatek nemocničních a laboratorních postupů by ušetřil tisíce pacientů a potenciálně by otevřel třídu léků nižším a středním vrstvám.

„Toto je důležitý milník pro Intelliu, protože je to vůbec první (zkoumací nová léková aplikace) schválená FDA pro in-vivo editaci genů,“ uvedl analytik RBC Capital Markets Luca Issi ve zprávě o akciích Inetllia, které vzrostly po oznámení.

Společnost plánuje podat dokumenty na další takový lék později v průběhu roku, který by pomohl utlumit abnormální protein, který se hromadí v srdci.

Jiné západní země již schválily několik a dokonce mnoho  in vivo  ošetření CRISPR k testování, mezi nimi Nový Zéland, Nizozemsko, Švédsko, Spojené království a Francie.

Zlo, které je třeba zastavit?

Mnoho odborníků před genetickou manipulací lidí varuje. Naše genetické podmínky nejsou jen entitami, které z nás mohou být odstraněny, jako by to bylo nějaké špatně napsané slovo nebo trapná věta v dokumentu. Jsme celé bytosti, přičemž naše genetické podmínky tvoří základní součást toho, kým jsme. Vylepšováním a upravováním naší DNA lze napáchat více škody než užitku a velkou hrozbou je zneužití této technologie. Je to krok stranou od přirozenosti, od přírody a od lidskosti.

Zdroje:
investors.com/news/technology/ntla-stock-surges-on-a-first-ever-in-crispr-gene-editing/?ref=futurecrunch.com
goodnewsnetwork.org/fda-clears-first-study-of-crispr-gene-editing-in-human-patients/

Foto: Pixabay.com